Niemann-Pick hastalığında merhem gelişmesi
Prof. Dr. Şenateş: “FDA ve EMA’dan icazet aldı, ülkemizde da kullanmaya başlayacağız”
İSTANBUL – Nadir görülen ve teşhisi gösterişli olan Niemann-Pick hastalığının tedavisinde acun ülkelerinden hekimlerin katıldığı benzeri çalışmayla çare gelişmesi yaşanmıştı. Türkiye’den tılsım araştırmalarını yürüteç ekibin başındaki anatomi Prof. Dr. Ebubekir Şenateş, “Tarihten bugüne büyüklüğünde bu hastalıkta faal, spesifik tıpkı tılsım yoktu. 4 yılın sonucundaki icraat bu ilacın bu hastalarda haddinden fazla faal olduğunu ortaya koydu. Pahal tıpkısı taraf etkisi yok, Amerikalı Gıda ve İlaç Dairesi Başkanlığıve Avrupa İlaç Kurumu bu ilacı onayladı. Umudun ötesinde kesme ayrımsız hal, sıkı dışında satışlar başladı, ABD, Avrupa’bile hastalar kullanmaya başladı. Ülkemizde üstelik zamanı gelince bu ilacı kullanmaya başlayacağız” dedi.
Genetik kaynaklı olan bebeklik ve yetişkinlik döneminde görülen uykuluk ve dalak büyümesi, nefes darlığı, akım etmede zorluk, fütur, yüksek kolesterin üzere birçok şikayete misil açan Niemann-Pick (Hamız Sfingomyelinaz Eksikliği) hastalığının teşhisinin ağırlık konulduğu ve bulunmaz görüldüğü belirtiliyor. Edinilen bilgiye bakarak Avrupa, KUL, Orta Doğu ve Türkiye’den 14 merkezden haddinden fazla sayıda veri insanının katıldığı kısaca 4,5 sene ilk başlayan çalışmayla Niemann-Pick hastalığının B ve C tiplerinin tedavisinde benzeri reçete gelişmesi yaşandı. İlacın araştırı ve ihya aşamasında ise Türkiye’den Medicana International İstanbul Hastanesi’nden Gastroentereloji Uzmanı Prof. Dr. Ebubekir Şenateş ve ekibi saha aldı. Sürece ait vukuf veren Prof. Dr. Ebubekir Şenateş, 35 yüce rahatsız üzerinde kısaca 4,5 sene boyunca sürdürülen çalışmada 2 hafta arayla damardan kısaca 40 dakikada verilen deva sonrası hastalarının yerinde iyilik gözlendiğini aktardı. Prof. Dr. Şenateş, hastalığa karşı ilacın mal boyu kullanımının gerektiğini ifade ederken, ilacın Amerikan Besin ve İlaç Dairesi Başkanlığıve Avrupa İlaç Kurumu (EMA)’dan müsaade aldığını belirterek birçok ülkede kullanıma başlandığını ifade etti.
“Bugüne kadar bu hastalıkta hareketli, spesifik tıpkısı çare yoktu”
Geliştirilen ilaca ilişik bilgiler veren Sindirim Bilimi Uzmanı Prof. Dr. Ebubekir Şenateş, “Nadir hastalıklardan benzeri tanesi da Niemann-Pick hastalığı, bu enzim eksikliği sonucu insanların kanlarında, vücutlarında bire bir nevi bire bir yağ maddesi birikiyor. Bu deneyim sonucu dalaklarda büyüme, içki değerlerinde sukut, karaciğerde büyüme, karaciğerde ileriye akıllıca siroza kadar gidebiliyor. Tarihten bugüne büyüklüğünde bu hastalıkta enerjik, özellikli aynı ilaç yoktu. daha çok semptomatik, biraz şikayetleri kısıntı, oksijen desteği, erdemli kolesterolü düşürücü ilaçlarla tabiri caizse geçici ve enerjik sıfır tedaviler yapılıyordu. Yaklaşık 5-6 yıllık süreç süresince Türkiye’den ego ve ekibimin süresince olduğu tıpkısı düzentileme grubuyla dünyadaki diğer bili insanlarıyla beraber dünyadaki tıpkı çare firmasının sponsorluğunda, biz bir ilaç araştırı geliştirmesi zarfında bulunduk. Bunun Faz-2 ve Safha-3 çalışmasını Afiyet Bakanlığı’nın hususi izni, denetiminde ve nezdinde yaptık. 4 yılın böylelikle yapılan çalışmalarla bu ilacın bu hastalarda çokça aktif olduğunu, uykuluk, uykuluk büyüklüğünü gabi çevirdiğini akciğerlerinin fonksiyonlarını, günlük yaşam kalitelerini iyileştirdiğini, uykularından tutun da kolesterol seviyelerine kadar birçok parametrelerini iyileştirdiğini ortaya koydu. Ağır Sıklet bire bir yan tesir namevcut, reçete yan etkisinden periferi bu 4 yıllık müddet süresince tek sayrı ilacı bırakmadı. Etkin olduğu ortaya çıkınca önceki adına Amerikan Azık ve İlaç Dairesi Başkanlığı(FDA)’na başvuruldu. FDA’dahi hızlı tıpkı şekilde bu ilacın aktif olduğuna dair onaylama verildi. 2022 Ağustos sonu itibariyle çıktı eczanelerde çıkmasına cevaz verildi. Ondan haddinden fazla gelişmemiş aynı müddet sonra birlikte EMA dediğimiz Avrupa İlaç Kurumu otoritesi de bu ilacı onayladı. Türkiye’deki ruhsatlandırma çalışmaları sanırım devam ediyor. Beklenen kim bizde da bu süreç işleyecektir” dedi.
“Umudun ötesinde kesin benzeri çözüm”
İlacın uygulandığı hastalara yönelik konuşan Prof. Dr. Ebubekir Şenateş, “Bu ilacı verdiğimiz hastalar kesinlikle haddinden fazla avantaj gördü, halen bile bu ilacı almaya devam ediyorlar. Bu çalışmadaki hastalarımızın bazılarında uykuluk 10-15-20 ve ya henüz çok büyümüştü tutar yerine, zaten çalışmaya karışma edilme kriteri birlikte dalağın minimum 6 kattan şişman olması gerekiyordu. Birinci yılın böylelikle dalakları yüzdelik 50 ve ya henüz çok küçüldü. İlaç o kadar haddinden fazla etken ki apansız biriken maddeyi alelacele yıkıp dahi vücuda toksik etkisi olmasın diye 14 hafta boyunca adım adım dozu arttırdık kim yavaş yavaş katabolizma olsun. Türkiye’dahi 2 hastamız karışma oldu. Covid zımnında yolculuk kısıtlamaları ve aynı topluluk eksantrik nedenlerden dünya 1 hastamız sürecin ortalarından itibaren çalışmadan geçmek zorunda kaldı. Çokça bulunmaz tıpkısı çor olduğu üzere bu hastalığa tanılama eksiltmek çok tahakküm, bunları inanmak, ayırt etmek tezyifkâr yumruk. Çocukluk çağı hastalığı amma kâhil hoşnutluk gelen de bire bir hizip var. Bize kâhil hoşnutluk mevrut hastalar geliyor. Umudun ötesinde kesme benzeri çözüm antrparantez da şuan için başka birlikte elimizde hiçbir reçete namevcut. Tablet teknolojisi elan üretilemedi, damardan 2 haftada aynı, yaklaşık kusurlu saat 40 dakikada mahsus tıpkı hemencecik veriliyor. Hastalanmış aldıktan bilahare evine gidiyor. Bu hastalar geçmiş başta çare verildiği ahit 96 saat boyunca ihtisas hızları, ritimleri oksijen satürasyonları, dalgı düzenleri dahil değme şeyleri izlem edildi. Elan bilahare herhangi bir 2 haftada benzeri ilaç aldılar. Mahsus periyotlarla koku, karaciğer testleri, ultrasonları, MR’ları, mızrap yoğunlukları ve bir nice parametreleri takip altında tutuldu. Bakanlığın üstelik denetimi bu süreç devam etti, bibi dahi devam ediyor. Hastalar 4,5 yıla yakındır dahi bu ilacı almaya bitmeme ediyor” şeklinde konuştu.
“Dar dışında satışlar başladı, ÇAKER, Avrupa’da makul hastalar başladı”
İlacın kullanıma geçişiyle ait açıklamalarda mevcut Prof. Dr. Şenateş sözlerini şöyle sürdürdü: “Yurt dışında satışlar başladı, KÖLE, Avrupa’birlikte akıllıca, sigortası olan hastalar kullanmaya başladı. Avrupa, ESIR, Güney Amerika, Orta Şark, Türkiye’den hekimler çalışmaya katıldı. Berenarı bulunmaz tanıdık ve dünyada bile rastgele ilacı olmayan bire bir hastalıkta ilk kez ayrımsız araştırı geliştirme çalışmasının içinde gezmek; benim amacıyla bir değer verici, mutlu olduğum aynı proje süreciydi. Sonucun kalburüstü olması başta BENDE, Avrupa koyulmak amacıyla dünya otoriteleri vasıtasıyla birlikte onaylanması ve hastalara üstelik yarayışlı aynı çare olması antrparantez benim için sevindirici tıpkı proses. Ülkemizde üstelik zamanı gelince bu ilacı kullanmaya başlayacağız. Bu çalışmaya toplanmış 14 minval katıldı ama ara sıra merkezlerde sökel tanısı olmadığı üzere onlar rahatsız veremedi. Çalışmaya toplam 36 sökel dahil ettik, bu 36 hastanın 2’si Türkiye’den gabi mütezayit 34 hastası üstelik dünyanın başka ülkelerinden ESIR ve Avrupa özellikle doğmak için özge ülkelerdeki marifet insanlarının nezdinde ve denetiminde çalışmaya makbuz. Halen üstelik 35 hastalanmış çalışmaya devam ediyor. bundan sonra bundan sonra hastalarımıza bu seçeneği bile sunmuş olacağız”
